Na letu nedolgo nazaj sem naletel na Čas revija o urejanju genov in potencialni prihodnosti, v kateri bi ljudje lahko izrezali slabe dele naše DNK, da bi se izognili zdravstvenim stanjem, kot je diabetes in njegovi zapleti.
To se morda zdi futuristični pogled na trenutno stanje raziskav, vendar ni težko razmišljati, da bi bilo to mogoče kmalu mogoče. Pravzaprav že poteka delo na področju urejanja genov pri raziskavah za "biološko" zdravljenje sladkorne bolezni. Brez heca!
Mednarodno podjetje za biofarmiko CRISPR Therapeutics in regeneracijsko medtech podjetje ViaCyte s sedežem v San Diegu sta 18. septembra napovedali sodelovanje z uporabo genskega urejanja, ki dopolnjuje enkapsulacijo otočnih celic, kar lahko zaščiti presajene beta celice pred neizogibnim napadom imunskega sistema, ki običajno ubije jih izključite.
Ne pozabite, ViaCyte je zagonsko podjetje, ki že leta dela na vsadljivi napravi, ki zajema novo razvite celice, ki proizvajajo inzulin, ki se lahko zadržijo v človekovem telesu, da začnejo znova uravnavati glukozo in inzulin. Njihova naprava Encaptra je dosegla naslovnice in ustvarila veliko navdušenja v skupnosti D, zlasti v zadnjem letu, ko je ViaCyte končno prejel FDA OK za svoje prve klinične študije na ljudeh.
Po navedbah Čas, pet let star koncept CRISPR-Cas9 "preoblikuje raziskave v to, kako zdraviti bolezni, kaj jemo in kako bomo proizvajali elektriko, napajali avtomobile in celo reševali ogrožene vrste. Strokovnjaki verjamejo, da lahko CRISPR uporabimo za reprogramiranje celic ne samo pri ljudeh, temveč tudi pri rastlinah, žuželkah - praktično za vsak kos DNK na planetu.
Vau! Zdaj obe družbi v sodelovanju trdita: "Verjamemo, da lahko kombinacija regenerativne medicine in urejanja genov ponudi trajne kurativne terapije bolnikom z različnimi boleznimi, vključno s pogostimi kroničnimi boleznimi, kot je diabetes, ki potrebuje inzulin."
Toda kako resnično je to? In koliko upanja bi morali imeti osebe s posebnimi potrebami (ljudje s sladkorno boleznijo) na konceptu urejanja genov za odpravo naše bolezni?
Preprogramiranje DNA
Ideja urejanja genov je seveda namenjena "reprogramiranju naše DNK" - osnovnih gradnikov življenja.
Raziskovalci z MIT in Harvard's Broad Institute razvijajo orodje, ki lahko reprogramira, kako se deli DNK uravnavajo in izražajo - kar lahko utira pot genski manipulaciji za preprečevanje kroničnih stanj.
Seveda pri vsem tem obstajajo etični premisleki. Mednarodni odbor ameriške Nacionalne akademije znanosti (NAS) in Nacionalne medicinske akademije v Washingtonu sta v začetku leta 2017 izdala poročilo, ki je v bistvu dalo rumeno luč za nadaljevanje raziskav o urejanju genov zarodkov, vendar previdno in omejeno podlagi. Poročilo je opozorilo, da bo tovrstno urejanje človeškega gena v prihodnosti morda nekoč dovoljeno, vendar šele po veliko več raziskavah in koristih in "samo iz prepričljivih razlogov in pod strogim nadzorom".
Vsakdo ugiba, kaj bi to lahko pomenilo, a ena misel je, da bi to lahko bilo omejeno na pare, ki imata resno gensko bolezen in katerih edina zadnja možnost za zdravega otroka je lahko tovrstno urejanje genov.
Kar zadeva urejanje genov v celicah bolnikov, ki živijo z boleznimi, že potekajo klinična preskušanja HIV, hemofilije in levkemije. Odbor je ugotovil, da so obstoječi regulativni sistemi za gensko terapijo dovolj dobri, da nadzorujejo to delo, in čeprav se z gensko manipulacijo "trenutno ne bi smelo nadaljevati", je odbor odbora dejal, da je treba raziskave in razprave nadaljevati.
Tovrstne raziskave genskega urejanja že potekajo na več področjih, vključno z nekaterimi projekti, povezanimi s sladkorno boleznijo:
- Z uporabo CRISPR so raziskovalci odpravili gensko napako mišične distrofije Duchenne pri miših in deaktivirali 62 genov pri prašičih, tako da organi, ki rastejo na živalih, kot so srčne zaklopke in jetrno tkivo, ne bodo zavrnjeni, ko jih bodo znanstveniki pripravljeni presaditi v ljudi.
- Ta zgodba iz decembra 2016 poroča, da so raziskovalci v Univerzitetnem centru za sladkorno bolezen v Lundu na Švedskem s pomočjo CRISPR "izklopili" enega od genov, za katerega naj bi vplivali na povzročanje diabetesa, učinkovito zmanjšanje smrti beta celic in povečanje proizvodnje insulina v trebušni slinavki .
- V New York City Memorial Sloan Kettering Cancer Center biolog Scott Lowe razvija terapije, ki gene v tumorskih celicah vklapljajo in izklapljajo, da jih imunski sistem lažje uniči.
- Raziskovalci malarije preučujejo številne načine, s katerimi lahko CRISPR uporabljamo za manipulacijo komarjev, da bi zmanjšali verjetnost prenosa bolezni; enako se dogaja z miši, ki prenašajo bakterije, ki povzročajo lymsko boreliozo.
- Ta raziskava iz leta 2015 ugotavlja, da bo tovrstno orodje za urejanje genov postalo natančnejše in nam bo pomagalo bolje razumeti diabetes v prihodnjih letih, nedavna študija, objavljena marca 2017, pa kaže na obljubo genske terapije s to tehniko za potencialno zdravljenje T1D nekega dne ( !), čeprav so ga doslej preučevali le na živalskih modelih.
- Celo center za sladkorno bolezen Joslin s sedežem v Bostonu zanima ta koncept urejanja genov in si prizadeva ustvariti osrednji program, osredotočen na to vrsto raziskav.
Tudi na področju raziskav diabetesa programi, kot je TrialNet, agresivno iščejo določene avtoimunske biomarkerje, da bi skozi družine izsledili genetiko T1D, da bi ciljali na zgodnje zdravljenje in celo na prihodnje preprečevanje.
Medtem naj bi te nove metode urejanja genov lahko izboljšale zdravje in dobro počutje živali za proizvodnjo hrane - na primer govedo brez rogov, prašiče, odporne na afriško prašičjo kugo ali prašičji reproduktivni in respiratorni virus - in spremenile posebne lastnosti prehranskih rastlin ali glive, na primer gobe, ki niso porjavele.
Biološko in funkcionalno zdravljenje sladkorne bolezni
Pred sodelovanjem s CRISPR je bil pristop ViaCyte imenovan "funkcionalno zdravilo", ker je lahko nadomestil le manjkajoče inzulinske celice v telesu OSI, ne pa tudi avtoimunskih korenin bolezni. Toda v sodelovanju lahko storita oboje in si prizadevata za pravo "biološko zdravilo".
"Skupna moč tega sodelovanja je v strokovnosti obeh podjetij," nam pove predsednik in izvršni direktor ViaCyte dr. Paul Laikind.
Pravi, da je sodelovanje še v zgodnjih fazah, vendar je vznemirljiv prvi korak na poti k ustvarjanju izdelka, pridobljenega iz matičnih celic, ki se lahko upre napadom imunskega sistema - v bistvu s predelavo DNK celic, da bi se izognili napadu imunskega sistema.
V redu, ne moremo si pripomniti, kako vse to spominja na roman Pogumen nov svet in polemike o oblikovalcih dojenčkov, zaradi česar razmišljamo o etiki: Ali je prav, da se mešamo z vidiki človeštva, ki ga ne maramo, stremeti k zdravstveni "popolnosti"?
Ne zato, da bi se tu preveč spuščali v politiko ali religijo, toda očitno si vsi želimo zdravila za sladkorno bolezen in druge bolezni. Pa vendar smo pripravljeni (ali zahtevani) "igrati Boga", da pridemo tja? Hrana za razmislek, zagotovo.
.jpg)
