Vprašajte strokovnjaka: Preboj in klinična preskušanja za mielofibrozo

Katera nedavna in tekoča klinična preskušanja se dogajajo pri mielofibrozi?

To je zelo aktiven čas za raziskave mielofibroze. Pred nekaj leti so preskusi JAKARTA in JAKARTA2 poročali o krčenju vranice in izboljšanju simptomov s selektivnim zaviralcem JAK2 fedratinibom.

V zadnjem času je preskus PERSIST pokazal učinkovitost zaviralca multikinaze pacritiniba. Preskus faze III za to vznemirljivo zdravilo aktivno zaposluje. Preskus SIMPLIFY je pokazal spodbudne rezultate za zaviralec JAK1 / JAK2 momelotinib.

Več deset kliničnih preskušanj preučuje nova ciljno usmerjena zdravila, bodisi samostojno bodisi v kombinaciji z zdravili, ki so že odobrena za mielofibrozo. Upamo, da bomo v naši zbirki orodij imeli več orodij za zdravljenje te bolezni, ko bodo zaključene tekoče raziskave.

Ali je prišlo do nedavnih raziskovalnih dosežkov pri obvladovanju ali zdravljenju mielofibroze?

Vsekakor. Zdravniki že od odobritve zdravila Jakafi (ruxolitinib) za zdravljenje mielofibroze leta 2011 vedo o pomembnosti zaviranja JAK2 za zdravljenje mielofibroze.

Inhibitor JAK2 Inrebic (fedratinib) je bil lani odobren za mielofibrozo z vmesno stopnjo 2 ali z visokim tveganjem. Zdaj ga lahko uporabljamo vnaprej ali po napredovanju na Jakafiju.

Pacritinib je še eno zelo razburljivo zdravilo. Ker ne zavira kostnega mozga, ga lahko uporabimo pri bolnikih z zelo nizkim številom trombocitov. To je pogosta ugotovitev pri bolnikih z mielofibrozo, ki lahko omeji možnosti zdravljenja.

Kje in kako lahko nekdo najde klinična preskušanja mielofibroze, v katerih lahko sodeluje?

Najlažji in najboljši način za sodelovanje v preskušanju je vprašati svojega zdravnika. Lahko pregledajo na desetine preskusov, da ugotovijo, kateri bi bil najprimernejši za vaš tip in stadij bolezni. Če preskus ni na voljo pri zdravniku, lahko usmerijo napotnico v center, ki ponuja preskušanje.

Clinicaltrials.gov je baza podatkov, ki jo vzdržuje Nacionalni inštitut za zdravje, v kateri so navedena vsa razpoložljiva klinična preskušanja. Vsakdo ga lahko pregleda in je enostavno iskanje. Vendar je lahko zmedeno za ljudi brez zdravstvenega stanja.

Skupine za zagovor pacientov so tudi odličen vir za številne teme, vključno s kliničnimi preskušanji. Oglejte si MPN Education Foundation ali MPN Advocacy & Education International.

Kako uspešno je bilo trenutno zdravljenje mielofibroze?

Obvladovanje mielofibroze je v zadnjih 10 letih zelo napredovalo. Genomske analize so pripomogle k natančnejši prilagoditvi našega sistema točkovanja. Zdravnikom pomaga določiti, komu bo presaditev kostnega mozga najbolj koristila.

Seznam učinkovitih zdravil proti mielofibrozi narašča. Ta zdravila pomagajo bolnikom živeti dlje z manj simptomi in boljšo kakovostjo življenja.

Pred nami je še dolga pot. Upamo, da nam bodo sedanje in prihodnje raziskave prinesle še več odobrenih terapij in boljše kombinacije zdravljenja za nadaljnje izboljšanje rezultatov za ljudi z mielofibrozo.

Ali obstaja tveganje za vključitev v klinično preskušanje?

Vsako zdravljenje ima tveganja in koristi. Klinična preskušanja niso nobena izjema.

Klinična preskušanja so zelo pomembna. So edini način, kako lahko zdravniki odkrijejo nova in izboljšana zdravljenja raka. Bolniki v preskušanjih so deležni najboljše oskrbe.

Tveganja so pri vsaki študiji različna. Vključujejo lahko specifične neželene učinke raziskovanega zdravila, pomanjkanje koristi od terapije in dodelitev placebu.

Za vpis v klinično preskušanje morate podpisati informirano soglasje. To je dolgotrajen postopek z raziskovalno skupino. Vaša zdravstvena ekipa vam bo temeljito pregledala in razložila vsa tveganja in koristi.

Kateri so najboljši načini za preprečevanje napredovanja mielofibroze?

Še vedno ni jasno, kako lahko resnično vplivamo na napredovanje bolezni. Dolgoročno spremljanje združenih podatkov iz preskušanj COMFORT kaže, da lahko zdravljenje z zdravilom Jakafi podvoji splošno preživetje v primerjavi z najboljšo razpoložljivo terapijo v tistem času.

Ta ugotovitev je nekoliko sporna. Ni jasno, ali koristi za preživetje predstavljajo zapoznelo napredovanje ali druge koristi, na primer izboljšana prehrana po krčenju vranice.

Ali obstaja zdravilo za mielofibrozo?

Najboljša možnost za dolgoročno obvladovanje bolezni je presaditev kostnega mozga, znana tudi kot presaditev matičnih celic. Zdi se, da nekatere bolnike zdravi. Težko je napovedati z gotovostjo.

Presaditev je visoko tvegana možnost z visoko nagrado. Primerno je le za nekatere bolnike, ki lahko vzdržijo strogost procesa. Zdravnik vam lahko svetuje, ali je presaditev kostnega mozga ustrezna možnost za vas, in usmeri napotitev k izkušeni ekipi za presaditev na posvet.

Ivy Altomare, doktorica medicine, je izredna profesorica medicine na Univerzi Duke in pomočnica medicinskega direktorja Duke Cancer Network. Je nagrajena vzgojiteljica s kliničnim poudarkom na ozaveščanju in dostopu do kliničnih preskušanj onkologije in hematologije v podeželskih skupnostih.