Z nedavno končano konferenco American Diabetes Association (ADA) 2020 smo spet videli vrsto naslovov o novih raziskavah diabetesa. Če preberete podrobnosti o teh kliničnih preskušanjih, boste našli veliko sklicev na "randomizirane", "nadzorovane", "dvojno slepe" in yada, yada, yada. Za prebavo je veliko žargona. Kaj vse to pomeni?
Za lažje razumevanje vsega smo pripravili naslednji priročnik. Informacije so zbrane iz intervjujev z bostonskim endokrinologom dr. Richardom Jacksonom, izkušenim klinikom in raziskovalcem, deloma pa tudi iz knjige, ki smo jo leta 2007 ustvarili skupaj, "Know Your Numbers, Outlive Your Diabetes."
Izrazi metodologije
Najprej si oglejmo številne izraze, ki se uporabljajo za opis raziskovalnih metod, z uporabo laičnega jezika, da stvari postanejo jasne:
Prospektivno pomeni, da so bile študije načrtovane pred pojavom dogodkov, ki so jih izmerili, v primerjavi s "retrospektivnimi" študijami, ki se izvajajo za "pogled nazaj" in raziskovanje dogodkov, ki so že nastopili.
Nadzorovan pomeni, da obstaja druga skupina preiskovancev, podobna tistim, ki so dobili eksperimentalno zdravljenje, vendar niso bili zdravljeni. Potrebujete drugo skupino, da lahko primerjate rezultate obeh skupin, da boste bolje razumeli, kakšni so bili učinki zdravljenja.
Če ste na primer 10 let spremljali skupino ljudi, ki so se zdravili z rožnato tabletko, boste morda ugotovili, da so v povprečju pridobili 10 kilogramov. Je to povečanje telesne mase neposreden učinek rožnate tabletke?
Če ste spremljali tudi kontrolno skupino, ki ni prejela rožnate tabletke, boste morda ugotovili, da je njihov povprečni prirast teže 20 kilogramov.Zdaj je vaš sklep morda zelo drugačen; zdi se, da bi lahko rožnata tabletka pomagala ljudem pri zmanjševanju telesne teže.
Da bi bila primerjava kontrol najučinkovitejša, morajo biti skupine primerljive po vseh dejavnikih tveganja, ki so pomembni za preučevano temo. Tukaj bi na primer želeli vedeti, da enako število ljudi v vsaki skupini živi poleg prodajalne krofov ali da je bilo enako število aktivnih članov fitnes centrov.
Naključno določanje študijskih skupin pomeni, da računalniški program naključno dodeli posameznike bodisi zdravljeni skupini bodisi kontrolni skupini. To nadomesti morebitne neznane dejavnike tveganja, ki jih morda niste prepoznali. Morda ljudje z modrimi očmi pogosteje pridobivajo na teži kot ljudje z rjavimi očmi, in ker vas privlačijo ljudje z modrimi očmi, bi jih morda nevede dodelili več študijski skupini kot kontrolni skupini. (Tu so se v zgodovini pogosto pojavljale nezavedne pristranskosti do manjšin). Naključno razvrščanje odpravi to možnost.
Zaslepitev (ali včasih imenovana "maskiranje") doda še eno plast zaščite pred pristranskimi rezultati. Ideja je v tem, da preiskovanci dejansko ne vedo, ali se zdravijo ali so del kontrolne skupine. V našem zgornjem primeru kontrolna skupina jemlje tudi rožnate tablete, vendar tiste, ki so placebo (ne vsebujejo aktivne sestavine). V tako imenovani dvojno slepi študiji celo raziskovalci ne vedo, kdo je deležen resničnega zdravljenja, vse do konca preskušanja, ko se "koda" zlomi, in podatki se analizirajo.
Neželeni učinek je izraz za prehrano in zdravila (FDA) za negativne učinke zdravila ali pripomočka. To se lahko giblje od neželenih učinkov, kot so posledice za zdravje srca, do okvare naprave, kot je inzulinska črpalka. Tudi po prihodu zdravil in naprav FDA spremlja poročanje o neželenih dogodkih na javni spletni nadzorni plošči.
Faze raziskav
Nato z nekaj pomoči nacionalnega vira CenterWatch razumemo faze kliničnih raziskav:
Faza I
Ta faza vključuje začetne študije, ki običajno vključujejo le majhno število zdravih prostovoljcev (20 do 100). Testiranje lahko traja več mesecev in je namenjeno oceni varnosti zdravila ali pripomočka, torej njegovega učinka na človeka, vključno s tem, kako se absorbira, presnovi in izloči. Ta faza raziskuje tudi morebitne neželene učinke.
Faza II
Faza II je drugi krog, ki se osredotoča na "učinkovitost" ali sposobnost zdravila ali naprave, ki traja od nekaj mesecev do 2 let in vključuje več sto bolnikov. Večina študij faze II je naključnih in slepih, da farmacevtski družbi in FDA zagotovijo primerjalne informacije.
Faza III
V tej fazi randomizirano in slepo testiranje vključuje več sto do nekaj tisoč bolnikov. To obsežno testiranje lahko traja več let in ponuja temeljit pregled učinkovitosti zdravila ali pripomočka ter koristi in vrsto možnih neželenih učinkov. Sedemdeset do 90 odstotkov zdravil, ki vstopijo v študije III. Faze, uspešno zaključi to fazo testiranja.
Študije faze III se pogosto imenujejo ključna preskušanja, saj lahko farmacevtska družba, ko je ta faza končana, nadaljuje s prošnjo za odobritev FDA za trženje zdravila.
Faza IV
Končna faza se pogosto imenuje »preskusi postmarketinškega nadzora«, saj so izvedeni po odobritvi zdravila ali pripomočka za potrošniško prodajo. Te študije proizvajalcu pomagajo, da zdravilo primerja s konkurenti, ki so že na trgu; spremljati dolgoročno učinkovitost zdravila in vpliv na kakovost življenja bolnikov; in določite stroškovno učinkovitost terapije glede na druge v svojem razredu.
Glede na ugotovitve lahko študije faze IV včasih povzročijo, da se zdravilo ali pripomoček umakne s trga ali pa se uvedejo omejitve uporabe.
Zakaj se lahko raziskave zdijo protislovne
Ker je težko izvesti raziskovalno študijo, ki doseže vsako oceno - obsežno, dolgotrajno, prospektivno, randomizirano, nadzorovano, dvojno slepo klinično preskušanje - veliko raziskav uporablja manj stroge pristope.
To je eden od razlogov, zakaj se novice o raziskavah zdijo zmedene in protislovne. Ali kava škoduje vašemu zdravju ali mu pomaga? Kaj pa alkohol?
Številne študije kažejo, da lahko zmerno uživanje alkohola zmanjša težave s srcem. Toda nihče v resnici ne ve in malo verjetno je, da bomo kmalu lahko našli veliko število ljudi v 40-ih ali 50-ih letih, ki ne pijejo, nato pa nekatere naključno dodelili zmernemu uživanju alkohola v naslednjih 5 do 10 letih, drugi pa do popolne abstinence.
Zaslepitev študije bi bila še težja: kako bi lahko nekateri pili alkohol, ne da bi se tega zavedali?
Razumete idejo; V nekaterih dokončnih kliničnih študijah je težko z gotovostjo odgovoriti na nekatera vprašanja.
Zmogljiva sporočila o osnovni oskrbi s sladkorno boleznijo
Glede vpliva petih najosnovnejših in najpomembnejših zdravstvenih testov, povezanih s sladkorno boleznijo - A1C, krvnega tlaka, lipidov, mikroalbumina in očesnih pregledov - so odgovori veliko bolj jasni. Tam imeti so bila obsežna, dolgotrajna, prospektivna, randomizirana, nadzorovana dvojno slepa (z nekaterimi izjemami, kjer je bilo zaslepitev težko) preskušanja, ki so potrdila močne učinke nadzora nad temi dejavniki.
Poleg tega Jackson poudarja, da na vsakem področju ni bila izvedena le ena ali dve ali celo tri študije, temveč več študij, ki podpirajo sklep, da bo ohranjanje teh petih dejavnikov na varnem zagotovilo, da ste zmanjšali ali celo odpravili svojo možnost razvoja zapletov diabetesa.
.jpg)
