Za nas s sladkorno boleznijo tipa 1 se ideja o vsaditvi zdravih novih celic, ki proizvajajo inzulin, v trebušno slinavko sliši kot popoln popravek.
Stopite desno gor! Pridobite svoje nove beta celice, ki proizvajajo inzulin, vse življenje ...
Na žalost ni tako preprosto. Poglejmo si podrobneje, kaj vključuje tovrstna presaditev glede časa, stroškov, tveganj in neželenih učinkov.
Tu je sedem pomembnih stvari, ki jih je treba vedeti o presaditvah celic za diabetes:
Beta celic ne morete presaditi sami
Celice, ki proizvajajo inzulin v zdravi trebušni slinavki, se nahajajo na območju tega organa, imenovanem Langerhansovi otočki. Vsaka tam najdena otoška celica vsebuje celice alfa, beta in delta.
»Toda beta celic ne morete kar tako dražiti za presaditev. Dovolj težko je samo izolirati celice otočkov. Namesto tega morate očistiti celice otočkov tako, da odstranite delte in alfa celice, «pojasnjuje priznani endokrinolog dr. George Grunberger, ustanovitelj Grunbergerjevega inštituta za diabetes v Michiganu.
Alfa celice obvladujejo potrebe vašega glukagona za preprečevanje nizkega krvnega sladkorja - kar se je v raziskavah izkazalo za disfunkcionalno pri tistih s sladkorno boleznijo tipa 1
Delta celice izločajo somatostatin, še en hormon, ki je v veliki meri povezan s funkcijo vašega prebavnega in živčnega sistema.
Nazadnje, beta celice so odgovorne za proizvodnjo insulina in hormona, imenovanega amilin. Kot verjetno že veste, insulin pomaga telesu, da izkoristi glukozo v krvnem obtoku za takojšnjo ali shranjeno energijo.
Amylin deluje na tri načine, ki pomagajo obvladovati krvni sladkor med in po jedi: zavira sproščanje shranjenega sladkorja v jetrih, upočasni, kako hitro želodec sprosti sladkor v krvni obtok, in pomaga, da se počutite bolj zadovoljne po obroku.
Edina stvar, ki jo vaš imunski sistem kot osebo s sladkorno boleznijo tipa 1 napade, so beta celice, kar pomeni, da se mora presaditev v idealnem primeru osredotočiti na otoške celice, ki vsebujejo samo beta celice. To je izziv, s katerim se srečujejo raziskovalci.
"In beta celice se ne morejo razmnoževati - lahko rastejo le v plodu ali takoj po vašem rojstvu," pojasnjuje Grunberger.
Presaditev otočnih celic FDA še ni odobrila
Če želite biti prejemnik presaditve otočnih celic, morate trenutno sodelovati v enem od številnih kliničnih preskušanj, ki še potekajo.
"FDA presaditev otočnih celic še vedno šteje za" eksperimentalno "," pojasnjuje Grunberger. "Te raziskovalne študije trajajo že desetletja, po vsem svetu in v ZDA pa obstajajo klinična preskušanja."
Informacije o kliničnih preskušanjih presaditve celic otočkov v ZDA najdete tukaj.
Presaditve so drage, vendar jih še ne morete kupiti
"Sama presaditev stane le 20.000 USD, vendar morate upoštevati stroške čiščenja otoške celice pred presaditvijo in bivanje v bolnišnici po presaditvi, kar lahko znaša približno 138.000 USD," pravi Grunberger.
Ker je ta vrsta presaditve na voljo samo v kliničnih preskušanjih, bolnikom v teh preskušanjih ni treba plačati postopka. Toda če in ko bo postopek širše dostopen, bodo stroški za številne bolnike previsoki.
Zatiranje imunskega sistema ostaja največja ovira
Raziskovalci so precej dobro izpopolnili postopek implantacije, ki vključuje te ključne korake:
- Zavarujte vir popolnoma delujočih otočnih celic, ki proizvajajo inzulin, iz „sveže“ preminule trebušne slinavke.
- Izvlecite, izolirajte in očistite otoške celice, tako da vsebujejo samo beta celice.
- Celice vlijte z gravitacijo skozi portalno veno, kjer se celice otočkov nato naselijo v jetrih.
- Zaščitite presajene celice pred napadi imunskega sistema z uvedbo imunosupresivov ali enkapsulacijo - kar si prizadeva novejša tehnologija, kot je ViaCyte.
- Pacient mora začeti uspešno proizvajati inzulin v nekaj tednih po presaditvi, vendar lahko pri nekaterih traja tudi do 3 mesece.
Že prva presaditev otočnih celic je bila izvedena leta 1989 in stopnja uspeha je bila zelo nizka, saj je le 8 odstotkov bolnikov do konca prvega leta ostalo brez insulina.
Prelomni "Edmontonski protokol" je bil objavljen leta 2000 v New England Journal of Medicine. Ta protokol je odpravil uporabo steroidov in je danes postal standard za postopke presaditve celic otočkov. Vključuje "lokalizirano" imunosupresijo in ne "imunosupresijo celotnega telesa".
Toda potreba po imunosupresiji, da bi preprečili napad imunskega sistema na presajene celice, ostaja najšibkejši člen v vsem tem, pojasnjuje Grunberger. To je zato, ker so neželeni učinki, ki jih povzroči imunosupresija, lahko nevarni in vseživljenjski.
Univerza v Kaliforniji v San Franciscu (UCSF) sodeluje z zdravilom, imenovanim efalizumab, in poroča, da je to ena najučinkovitejših možnosti za zatiranje specifičnih celic imunskega sistema, ki so tukaj v igri: efektorske T celice in populacije TREG.
Otočne celice se presadijo v jetra
Če se sprašujete, kam zdravniki postavijo celice, bi to bila portalna vena, ki se nahaja v zgornjem desnem kvadrantu trebuha in se odteče v jetra. Uporablja se za številne druge postopke, kar pomeni, da je postopek presaditve in dostave v to žilo dobro uveljavljen, pojasnjuje Grunberger.
»Portalno veno je najlažje doseči, ker je velika in zagotavlja ustrezno oskrbo s krvjo. Po presaditvi otoške celice za preživetje potrebujejo kisik in glukozo, kar pomeni, da je izpostavljanje celic zdravi krvi ključnega pomena za njihovo preživetje (ali), da se celice lahko uničijo ... Ni pomembno, kam jih damo tako dolgo saj obstaja zadostna oskrba s krvjo. "
Merjenje uspeha je zapleteno
Najprej je pomembno, da se zavedate, da standardna presaditev celic otočkov ni vrsta postopka. Vaš imunski sistem volja še naprej napadajte in uničujte celice otočkov kljub imunosupresiji, kar pomeni, da boste morali vsakih nekaj let ponavljati presaditve glede na osebni uspeh vašega telesa.
Cilj razvijajoče se tehnologije, kot je ViaCyteova kapsula otočnih celic, je to spremeniti, vendar je do širše dostopnosti oddaljeno vsaj desetletje.
Kljub potrebi po ponavljajočih se presaditvah je današnja stopnja uspešnosti visoka, pravi Grunberger, "toda kako merite uspeh?"
Meni, da uspeh temelji na tem, ali mora pacient še naprej jemati injekcije insulina s pomočjo črpalke, injekcijskega peresnika ali brizge, vendar številne študije uspeh temeljijo na doseganju A1C pod 7,0 odstotka.
Številni bolniki lahko ob tej definiciji uspeha dvignejo obrv, saj današnja tehnologija za obvladovanje sladkorne bolezni in inzulin omogoča doseganje A1C pod 7,0 odstotka razumno izvedljivo.
Grunberger kot tipične rezultate presaditve otočnih celic poroča o naslednjem:
- Po enem letu po presaditvi je približno 75 odstotkov bolnikov še vedno brez insulina.
- Po dveh letih po presaditvi je približno 40 do 50 odstotkov bolnikov še vedno brez insulina.
- Po treh letih po presaditvi je približno 10 do 30 odstotkov bolnikov še vedno brez insulina.
Sčasoma boste potrebovali novo presaditev, verjetno v treh letih. Dokler ste še naprej upravičeni do kliničnega preskušanja, lahko še naprej prejemate presaditve.
"Sprva da, stopnja uspeha je tako rekoč 100-odstotna, vendar se stopnja uničenja otočnih celic po presaditvi od pacienta do pacienta razlikuje," dodaja dr. Grunberger.
»Imela sem eno bolnico, ki so ji trikrat zapored presadili in je že več kot 40 let živela s sladkorno boleznijo tipa 1. Po vsaki presaditvi je bila sprva "brez insulina."
V enem redkih primerov pri UCSF je bilo treba eno bolnico po presaditvi odstraniti z imunosupresijsko terapijo zaradi razvoja latentnega virusa Epstein-Barr. Nenavadno je, da si je popolnoma opomogla in celo leto ostala brez inzulina brez imunosupresije.
Neželeni učinki so od blagih do neprijetnih
Neželeni učinki presaditve se v resnici nanašajo na stranske učinke imunosupresijskih zdravil.
Medtem ko današnje presaditve uporabljajo bolj lokalizirano imunosupresijo, da vplivajo samo na imunski sistem in ne na celotno telo, pa so tveganja in neželeni učinki, ki pri tem obstajajo, od blagih do pomembnih.
"Vsi bolniki so se pritoževali zaradi slabosti takoj po infuziji otočnih celic, ki je izzvenela v 24 do 36 urah," ugotavlja študija iz leta 2011, ki jo je objavil American Journal of Transplantation in se osredotočila na določeno vrsto imunosupresijskih zdravil, efalizumab, ki se najpogosteje uporablja v otočnih celicah. presaditve.
Drugi opaženi neželeni učinki, ki segajo od blagih do hudih, lahko vključujejo:
- izpuščaj ali rdečina na koži na mestu injiciranja po prvem odmerku
- driska
- naključna punkcija jeter, ki se je sama odpravila
- delna tromboza portalne vene, ki se je razrešila s sredstvi za redčenje krvi
- povišane ravni virusa Epstein-Barr (EBV), kar kaže na okužbo
- nevtropenija (nizko število nevtrofilcev, kar povečuje tveganje za okužbo)
- trombocitopenija (nizko število trombocitov v krvi, ki preprečuje zdravo strjevanje krvi)
- simptomatske razjede v ustih, ki so boleče razjede v ustih
Spodnja črta
Bi se torej morali prijaviti za klinično preskušanje presaditve otočnih celic, če ste imeli priložnost?
Če ste sorazmerno zdrav posameznik, ki izpolnjuje merila za upravičenost, se vam splača potruditi. Samo vedite, da diabetesa tipa 1 ni enostavno rešiti. Namesto tega lahko zagotovi bistveno stabilnejše ravni sladkorja v krvi, vendar neizogibno vključuje tudi druga tveganja in zdravstvene težave.
To je zato, ker zatiranje imunskega sistema neizogibno pomeni veliko tveganje in je največja ovira, ki si jo sodobna medicina prizadeva odpraviti, ko gre za uspešno presaditev karkoli, vključno z otočnimi celicami.
.jpg)
-with-country-music-star-eric-paslay.jpg)
-cause-breast-cancer.jpg)
